Навукоўцы выгадавалі клеткі крыві ў лабараторыі, выправіўшы генетычную памылку

Упершыню навукоўцы з Універсітэта Джонса Хопкінса паспяхова выгадавалі ў лабараторыі клеткі крыві пасля карэкцыі генетычнай памылкі ў ствалавых клетках пацыентаў з серпападобна-клетачнай анеміяй.

Па словах экспертаў, адкрыццё навукоўцаў можа забяспечыць у далёкім будучыні пацыентаў з серпападобна-клетачнай анеміяй новым высокаэфектыўным лячэннем. Гэты спосаб генерацыі клетак крыві можа быць таксама выкарыстоўваецца і ў дачыненні і для іншых захворванняў крыві.

Пацыентаў з серпападобна-клетачнай анеміяй неабходныя частыя пералівання крыві. Праблема заключаецца ў тым, што з цягам часу арганізм пацыентаў часта пачынае выпрацоўваць імунны адказ супраць чужой крыві. Антыцелы хутка забіваюць чужародныя клеткі крыві, таму пацыенты павінны атрымліваць пераліванне часцей і часцей. Каб вырашыць гэтую праблему, даследчыкі перапраграмаваць клеткі крыві хворых у так званыя індукаваныя плюрыпатэнтных ствалавыя клеткі, якія могуць ператварацца ў любы тып клетак і расці ў лабараторыі. Затым навукоўцы выкарыстоўвалі адносна новы метад генетычнага рэдагавання пад назвай CRISPR, каб выразаць генетычную памылку, якая выклікала серпападобна-клеткавую анемію, і замяніць яе здаровай версіяй гена. Заключным крокам было ператварэнне ствалавых клетак у сталыя клеткі крыві.